“孤儿病”一词是从医药研发角度给一些罕见疾病下的定义，这些疾病因为患病人数少，对应的药物研发和市场推广成本高，自然被制药企业排除在研发活动之外。美国FDA认为患病人数少于20万人的疾病可以归为“孤儿病”。国际上和国内有不少组织和非营利性机构致力于提高公众对“孤儿病”患者的关注，在这一趋势下，未来药企们或许真的要有所动作。

现有针对“孤儿病”的疗法有限，涉足其中的竞争者又少，《福布斯》杂志此番预测很可能是看准了这一领域的市场前景。美国华尔街Thessalus资本管理公司的主要合伙人Mitchell Ng认为，明智的投资者应该关注那些正在进行“孤儿病”特殊药物研发的公司，“不论市场如何资本化，这些公司未来都有巨大的市场前景”。

对于患者来说，这可能是一个喜忧参半的消息：他们不会再因为缺乏药物而束手无策，但同时又不得不承担昂贵的药价，因为更低价的选择还有待研发。

合并、收购，“药”不会停

随着特朗普上台，受奥巴马时期严厉税收政策影响而一度放缓的医药行业并购趋势有望重新活跃。未来十年内，将有价值170亿美元的重点药物专利过期，美国医药行业巨头们必须要为减轻损失而寻找出路。研发新药费时费力，结果又具有不确定性，大企业自然将目光投向那些手握好品种的新兴研发型药企。

Mitchell Ng表示，未来将会看到更多像“辉瑞”这种级别的公司对那些已生产可盈利药物的小公司进行收购。大型药企可以帮助小企业在营销、品牌重塑、生产和分配效率、品牌扩张等方面加速发展。通过并购手段，资本运作带来资源，可以大幅降低时间投入和风险承担，从而为企业带来超额回报。

对比美国，2017年中国的医药行业并购态势延续了自2015年以来的火热，上半年国内并购案例超过30起，总价值超70亿人民币，其中跨界资本成为主流“买家”。鼓励社会资本参与医疗体制改革、“健康中国”概念等政策驱动国内并购的活跃。同时，中国药企海外并购的速度也在加快。行家预测，海外并购将会被更多的中国药企纳入发展战略。

技术突破更“抢眼”

首要的就是不断占领生命科学和医药领域头条的基因编辑技术特别是CAR-T和CRISPR-CAS9。CRISPR允许编辑每个细胞的遗传物质，意味着彻底消除囊肿型纤维化、肌肉萎缩症、肥厚性心肌病等疾病看起来更加有戏了。而CAR-T技术已经在治疗癌症方面取得巨大进展，此前美国FDA已通过对诺华的CAR-T疗法CTL019的外部专家评审，近日Kite的CAR-T疗法也在FDA收获利好消息。分子工程学和基因编辑领域这些令人兴奋的进步，对医药研发而言好比打开了“新世界的大门”，更多新成果等待被创造。

另一个看点是区块链技术（blockchain technology）进入医疗领域。继颠覆金融世界后，健康领域将成为区块链技术第二大应用场景。凭借高冗余、无法篡改、低成本和能进行多签名复杂权限管理，区块链有望实现患者对个人私密信息的掌控，这或许是目前人类能找到的最优数据保管方案。Rhea Mehta博士，Bowhead Health的CEO说：“区块链技术作为强大的分散平台已在金融界获得认可。在医疗行业，区块链也能作为一块重要拼图，帮助建立起综合的、高价值的数字医疗记录体系。”

“崛起”的非专利药物

依照前文预测的数据来看，专利过期将带来非专利药物在美国市场上的增加。来自制药业的呼声想要保护他们的利益，但社会和政治界则一直希望对过高的药物成本进行控制。未来一年，FDA可能会出台更多政策来支持非专利药，更多非专利药将被批准，药物价格也会随之降低。对于拥有OTC品牌的传统制药公司而言，这一变化可能会带来消费者忠诚度的下降，他们因此不得不寻求一些新出路。美国药企Genexa的董事长Max Spielberg表示：“许多历史悠久的、传统的OTC品牌已打算好顶住压力力求创新，以应对消费者选择的变化。”

快速成长的亚洲市场

亚洲地区的劳动力成本优势、固有成本优势、以及药品专利制度逐步完善，全球医药 CMO 市场将持续从西方成熟市场转移至亚洲新兴市场。亚洲正在崛起，与其高速增长的经济相匹配的，是市场需要与西方国家水准相近的医药与医疗器械。

中国目前占据世界医疗市场四分之一的份额，预计这个数字只会继续增高。《福布斯》杂志认为其中机会多多，尤其是健康保险行业，市场亟待发展。Ng说：“中国政府提出的‘健康中国2020’计划中，明确表示支持商业健康保险的发展。”政府将健康保险置于优先地位，预示着该产业即将走向繁荣。